2023年6月6日,復宏漢霖(2696.HK)宣布,公司創新型BRAFV600E小分子抑制劑HLX208用於治療BRAFV600E突變的成人朗格漢斯細胞組織細胞增生症(Langerhans cell histiocytosis,LCH)和Erdheim-Chester病(Erdheim-Chester disease,ECD)的II期臨床研究(HLX208-LCH/ECD201)結果入選2023 ASCO年會,數據以海報形式展示。該研究由中國醫學科學院北京協和醫學院附屬北京協和醫院李劍教授牽頭開展。2023年4月,HLX208被正式納入突破性治療品種名單,用於治療BRAFV600E突變的LCH和ECD。
目前ECD與LCH均被認為屬於炎性髓系腫瘤,嚴重影響患者生存質量,已被中國國家衛生健康委員會(衛健委)納入《第一批罕見病目錄》[1]。根據衛健委發布的《罕見病診療指南
